Vertex Pharmaceuticals Incorporated e CRISPR Therapeutics hanno presentato nuovi dati su exa-cel, precedentemente noto come CTX001, provenienti dagli studi CLIMB-TDT-111, CLIMB-SCD-121 e CLIMB-131, che evidenziano il profilo di sicurezza di questa terapia in fase di sperimentazione nei pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) o da anemia a cellule falciformi (SCD). I risultati dei due studi clinici dimostrano l’impatto positivo che questa terapia ha avuto sui pazienti …
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