CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals Incorporated hanno annunciato il 7 dicembre scorso, nuovi dati relativi a un totale di 10 pazienti trattati con CTX001 – la terapia di editing genetico basata su CRISPR/Cas9 – i quali dimostrano una risposta continua e duratura al trattamento. Tutti e sette i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente ( TDT, transfusion-dependent thalassemia ), compresi tre con un genotipo grave o β0/β0, erano indipendenti da trasfusione all’ultimo follow-up, e tutti e tre i pazienti con anemia falciforme ( SCD, sickle cell disease ) sono stati liberi da crisi vaso-occlusive (CVO) dall’infusione di CTX001 fino all’ultimo follow-up. Questi dati sono stati presentati in occasione della sessione scientifica plenaria durante il Congresso annuale dell’ASH, il 6 dicembre 2020 .
Per leggere il resto dell’articolo devi collegarti direttamente sul sito della fonte:
